生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展(高新技术科普丛书) 9787535955951 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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麦海强，黄文林 著

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店铺： 花晨月夕图书专营店

出版社： 广东科技出版社

ISBN：9787535955951

商品编码：29222500354

包装：平装

出版时间：2011-08-01

基本信息

书名：生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展(高新技术科普丛书)

定价：16.00元

作者：麦海强,黄文林

出版社：广东科技出版社

出版日期：2011-08-01

ISBN：9787535955951

字数：

页码：

版次：1

装帧：平装

开本：32开

商品重量：0.241kg

编辑推荐

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内容提要

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目录

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一　成就基因工程的重要分子们

二　基因工程的基本原理

三　基因工程药物是如何制造出来的

四　生活中形形的基因工程药物

五　基因工程药物有风险吗

六　基因工程药物的今天和明天

作者介绍

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文摘

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序言

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生命密码的破译者——基因药物的奇幻之旅 自古以来，人类便在与疾病的漫长斗争中寻求着希望的曙光。从古老的草药方剂到近代西医的化学合成药物，每一次医学的进步都极大地提升了人类的生存质量和寿命。然而，面对那些病灶深藏、难以根除的顽疾，我们似乎总是被一股无形的力量所阻碍，无法真正触及疾病的根源。直到20世纪末，随着生命科学的飞速发展，一股全新的力量——基因药物，如同一缕耀眼的光芒，照亮了通往治愈之道的未知领域，开启了医学史上的崭新篇章。 “神迹”并非虚妄的传说，而是人类智慧与不懈探索的结晶。那些曾被视为不治之症的疾病，在基因药物的精准打击下，正逐渐显露出被征服的迹象。这并非魔术，而是对生命最基本单元——基因——深刻理解和巧妙运用的结果。 基因：生命的蓝图与疾病的根源 要理解基因药物的“神迹”，首先需要了解基因是什么。基因，简而言之，就是一段DNA序列，它承载着生命的遗传信息，决定了我们的外貌、性格，更重要的是，它指导着我们身体的各项生理功能，包括蛋白质的合成。蛋白质是我们身体的“建筑工”，负责执行各种生命活动，从免疫防御到新陈代谢，无一不依赖于它们。 然而，当基因发生突变，就像蓝图上的错误，会直接导致合成的蛋白质功能异常，甚至缺失。这些“错误”就是疾病的根源。例如，囊性纤维化（CF）是由CFTR基因突变引起，导致一种蛋白质无法正常工作，使黏液变得黏稠，堵塞肺部和其他器官；血友病则是由于凝血因子基因缺陷，导致血液无法正常凝固。这些疾病，过去常常是漫长而痛苦的折磨，甚至是致命的。 基因疗法：修正错误的蓝图 基因药物，顾名思义，就是通过改变或修复患者的基因，来治疗疾病的药物。这是一种革命性的治疗模式，它不只是缓解症状，而是从疾病的根源入手，试图“修正”那张错误的生命蓝图。 基因疗法的核心在于“基因递送”。由于DNA分子本身结构庞大且带负电荷，无法直接穿过细胞膜进入细胞核。因此，科学家们需要找到一种“交通工具”来将正常的基因片段或能够纠正基因错误的工具，安全有效地递送到目标细胞中。目前，最常用的递送工具是经过改造的病毒，它们被称为“病毒载体”。病毒在自然界中具有感染细胞并注入其遗传物质的能力，科学家们则巧妙地利用了这一特性，将致病基因移除，换上治疗用的基因，使其成为安全的“基因快递员”。 这些基因递送系统就像一支支精密的“特种部队”，精准地找到病变的细胞，将治疗基因注入其中。一旦治疗基因进入细胞，它就能指导细胞合成正常的蛋白质，从而纠正因基因缺陷引起的疾病。 基因药物的“神迹”：从理论到现实 基因药物并非凭空出现，它的发展历程充满了科学家的智慧、艰辛与突破。 早期探索与里程碑： 基因疗法的概念早在20世纪70年代就已提出，但直到1990年，美国FDA才批准了第一例人类基因治疗试验，用于治疗一种罕见的免疫缺陷疾病——重症联合免疫缺陷症（SCID）。尽管早期的尝试伴随着一些挑战和挫折，但它为后续的研究奠定了坚实的基础。 病毒载体的优化： 随着对病毒的深入了解，科学家们不断优化病毒载体的设计，提高了基因递送的效率和安全性，减少了潜在的免疫反应。腺相关病毒（AAV）和慢病毒（Lentivirus）等成为了重要的基因递送载体。 基因编辑技术的革新： 近年来，CRISPR-Cas9等基因编辑技术的出现，更是为基因疗法带来了革命性的突破。这项技术如同“分子剪刀”，能够精确地定位并切割DNA，实现对基因的精准修改，包括删除、插入或替换。CRISPR技术的出现，极大地拓展了基因疗法的应用范围，使得许多过去难以攻克的遗传性疾病看到了治愈的希望。 “神迹”的显现：基因药物的临床应用 如今，基因药物已经不再是遥不可及的科幻概念，而是实实在在改变着许多患者生命的“神迹”。 脊髓性肌萎缩症（SMA）的福音： SMA是一种由SMN1基因缺陷引起的进行性神经肌肉疾病，严重影响患儿的运动功能，甚至导致呼吸衰竭。2016年，首个基因疗法药物Zolgensma获批上市，它通过将SMN1基因递送到运动神经元细胞，有效改善了患儿的运动能力，挽救了无数生命。这无疑是基因药物领域一个里程碑式的“神迹”。 眼科疾病的曙光： 一些遗传性视网膜疾病，如Leber先天性黑蒙症（LCA），曾被认为无法治愈。然而，基因疗法药物Luxturna的出现，为这些患者带来了光明。该药物通过递送RPE65基因，帮助视网膜细胞恢复功能，显著改善了患者的视力。 血红蛋白疾病的希望： 地中海贫血和镰状细胞病是常见的血红蛋白疾病，严重影响患者的造血功能。基因疗法通过纠正β-珠蛋白基因或改变造血干细胞的功能，为这些患者提供了根治的可能性。近期，多款针对这些疾病的基因疗法药物相继获批，为患者带来了新的希望。 癌症治疗的新维度： 除了遗传性疾病，基因药物在癌症治疗领域也展现出巨大的潜力。CAR-T细胞疗法就是其中一个杰出的代表。它通过对患者自身的T细胞进行基因改造，使其能够识别并攻击癌细胞，从而实现对癌症的精准治疗。多款CAR-T细胞疗法药物已获批上市，并在血液肿瘤治疗中取得了显著疗效。 挑战与未来：迈向更广阔的“神迹”舞台 尽管基因药物已经取得了辉煌的成就，但它仍然面临着诸多挑战。 递送效率与特异性： 如何更高效、更精准地将基因递送到目标细胞，并确保其在体内的长期表达，仍然是科学家们努力的方向。 免疫原性： 病毒载体可能引发患者的免疫反应，影响治疗效果甚至导致不良反应。如何设计更低免疫原性的递送系统是关键。 安全性与脱靶效应： 基因编辑技术虽然强大，但仍需警惕潜在的脱靶效应，即对非目标基因进行编辑，可能带来意想不到的后果。 高昂的费用： 目前，基因药物的研发和生产成本极高，导致药物价格昂贵，限制了其在更大范围内的应用。如何降低成本，让更多患者受益，是亟待解决的问题。 伦理与监管： 基因技术的进步也引发了一系列伦理和社会问题，如基因隐私、生殖细胞基因编辑等，需要审慎的讨论和完善的监管。 然而，挑战与机遇并存。随着技术的不断进步，基因药物的未来充满了无限可能。我们可以预见，未来将有更多针对罕见病、慢性病甚至复杂疾病的基因疗法出现。基因编辑技术将更加成熟，实现对基因的精准调控。个性化基因治疗将成为可能，为每位患者量身定制最适合的治疗方案。 “神迹”的背后，是人类对生命奥秘的不懈探索，是无数科学家呕心沥血的付出，更是对生命价值的至高敬意。从理解生命的蓝图，到修正基因的错误，基因药物正一步步将曾经的“不可能”变为现实，为人类健康谱写着一曲又一曲荡气回肠的赞歌。这趟奇幻之旅仍在继续，未来的“神迹”将更加璀璨夺目，点亮更多生命前行的道路。

评分☆☆☆☆☆

读到这本书的名字，我第一反应就是想了解那些“神迹”到底是怎么来的。作为一个普通人，我能理解的“神迹”通常是那些我们无法用现有知识解释的事情，而“基因药物”听起来就非常有力量，仿佛能够直接作用于生命的根本。我对基因药物的了解仅限于一些科普报道，知道它在治疗一些遗传性疾病方面有着突破性的进展，但具体是怎么做到的，以及它究竟能达到什么样的效果，我还是感到非常模糊。这本书的副标题——“基因药物的诞生与发展”，预示着它会给我一个从零开始的认识过程。我希望作者能够循序渐进地介绍基因药物的历史渊源，包括人类对基因的早期认知，以及随着科学技术的发展，我们是如何一步步掌握操控基因的能力的。更重要的是，我期待了解基因药物在不同领域，比如癌症治疗、罕见病治疗等方面是如何应用的，以及它们在实际临床中是否真的带来了“神迹”般的疗效。这本书的定位是“高新技术科普”，这意味着我不用担心阅读障碍，而是可以期待一场充满智慧和启发的阅读体验，去探索生命科学的无限可能。

评分☆☆☆☆☆

这本书的书名《生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展》真是太吸引人了。我一直对生命科学的前沿领域很感兴趣，而基因药物无疑是其中最引人瞩目的部分之一。“神迹”这个词，更是让人心生遐想，它暗示着基因药物拥有着改变生命、战胜疾病的强大力量。我特别期待这本书能够详细介绍基因药物的“诞生”过程。我很好奇，当初是什么样的科学洞察，让人们开始尝试通过基因来治疗疾病？科学家们在探索过程中，又经历了哪些跌宕起伏的故事？我想了解那些关键性的发现和技术突破，是如何将基因药物从一个遥不可及的梦想，一步步变为现实的。同时，我也对基因药物的“发展”充满兴趣。这个领域一定在不断地创新和进步，我想知道，如今的基因药物已经发展到什么程度？它们在临床应用中取得了哪些令人瞩目的成就？这本书作为“高新技术科普丛书”的一员，想必能够用一种深入浅出、引人入胜的方式，为我揭示基因药物的神秘面纱，让我领略到生命科学的无限魅力，以及它为人类健康带来的希望。

评分☆☆☆☆☆

这本书的书名《生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展》一下子就抓住了我的眼球，尤其是“神迹”这个词，它给我一种强烈的冲击感，让我联想到那些曾经困扰人类的顽疾，如今是否找到了克星？我对基因药物的认识非常有限，只知道它听起来非常高大上，似乎是科技发展的顶峰。我非常想知道，究竟是什么样的科学原理，让基因药物能够被称为“神迹”？它又是如何从一个想法，一步步变成真正能够拯救生命的药物的？我期待这本书能为我揭示基因药物诞生的那些关键时刻，那些科学家们如何突破重重难关，将理论转化为实践。同时，我也对基因药物的“发展”充满了好奇。这是一个不断进步的领域，我想了解，基因药物在不断发展过程中，有哪些新的技术和应用被开发出来？它们在治疗不同类型的疾病时，又各自扮演着怎样的角色？这本书的“高新技术科普丛书”定位，让我相信它会用一种清晰易懂的方式，带领我走进这个充满魅力的科学世界，去感受生命科学的伟大力量。

评分☆☆☆☆☆

一直以来，我对基因这个概念都充满了敬畏和好奇，它仿佛是生命最核心的密码。当我在书架上看到《生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展》这本书时，内心立刻涌起一股强烈的探索欲望。“神迹”这个词，更是点燃了我对这本书内容的好奇心，我迫切想知道，基因药物究竟是如何做到“神迹”般的疗效的？这本书的副标题“基因药物的诞生与发展”让我看到了一个清晰的脉络。我希望能在这本书中，跟随作者的笔触，从基因药物的萌芽开始，了解它是如何在科学家的智慧和努力下逐渐成型的。我特别关注“诞生”的过程，想知道那些最初的设想是如何实现的，又经历了哪些艰难的探索和实验。而“发展”则意味着基因药物并非一成不变，它在不断地进步和完善。我希望这本书能够详细介绍基因药物在不同阶段的发展，比如它在治疗遗传性疾病、癌症，甚至是一些疑难杂症方面的最新进展。作为一个非专业读者，我期待这本书能够以一种通俗易懂的方式，揭示基因药物背后深奥的科学原理，让我能够真正理解，它是如何成为现代医学中的“神迹”的。

评分☆☆☆☆☆

拿到这本书，我的目光立刻被“生物制药有‘神迹’”这几个字牢牢吸引。这个说法给我一种巨大的冲击感，让我对接下来的内容充满了期待。我总觉得，疾病的治疗，尤其是那些顽固的、疑难的疾病，常常需要一些近乎“奇迹”般的突破。而“基因药物”听起来就具备了这样的潜力。我迫不及待地想知道，作者将如何阐释基因药物的“神迹”是如何一步步被创造出来的。这本书的副标题“基因药物的诞生与发展”让我看到了一个完整的叙事框架。我希望能够在这本书中，找到关于基因药物起源的答案。它究竟是如何被发现的？最初的设想又是怎样的？我特别好奇那些在幕后默默付出的科学家们，他们是如何一步步攻克技术难关，最终将基因药物推向临床的。而“发展”这个词，则预示着基因药物并非静止不变，它在不断地演进。我想了解，在不同的历史时期，基因药物是如何革新和迭代的？它在哪些疾病领域取得了重大的突破？这本书作为一本高新技术科普读物，一定会用通俗易懂的语言，为我打开一扇认识基因药物的窗户，让我惊叹于生命科学的神奇力量。

评分☆☆☆☆☆

我常常在想，我们人类的身体，究竟隐藏着多少我们尚未知晓的奥秘？而“基因”这个词，无疑是其中最核心、最神秘的一环。当我在书店看到这本《生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展》时，一种强烈的求知欲便油然而生。“神迹”二字，更是为这本书披上了一层神秘的面纱，让我不禁联想到那些曾经困扰人类的绝症，是否正因为基因药物的出现，才有了战胜的可能？我希望这本书能够以一种非常直观、生动的方式，揭示基因药物背后所蕴含的科学逻辑。它不是简单的药物，而是通过调控我们身体最基本的遗传物质——基因，来达到治疗疾病的目的。我非常好奇，科学家们是如何做到这一点的？是通过修复受损的基因，还是引入新的基因片段？又或者是通过更精密的基因编辑技术？这本书是否会为我一一解答这些疑问，让我对基因药物的运作机制有更深刻的认识？同时，我也对“诞生与发展”这一过程很感兴趣，它就像一个生命的孕育过程，充满了未知与挑战，我想知道，这个过程是怎样一步步展开的，又经历了怎样的曲折与辉煌。

评分☆☆☆☆☆

看到《生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展》这本书的名字，我立刻就产生了阅读的冲动。我一直对科学界那些颠覆性的创新非常着迷，而“基因药物”听起来就充满了革命性的力量，能够被称为“神迹”，更是让我对它背后的科学原理和应用前景充满了好奇。这本书的“诞生与发展”这个叙事线索，让我觉得能够全面地了解基因药物的来龙去脉。我非常希望能在这本书中，看到基因药物是如何从最初的科学设想，一步步走向现实的。我好奇那些先驱科学家们是如何在基因的领域里探索，又是如何发现了基因药物的巨大潜力。我想了解，在这个过程中，是否经历过重大的科学危机和突破？而“发展”这个部分，更是让我对接下来的内容充满期待。我想知道，如今的基因药物已经发展到何种程度？它在治疗癌症、遗传性疾病，甚至是一些目前还束手无策的疾病方面，是否已经带来了“神迹”般的改变？这本书作为高新技术科普丛书，我相信它会用一种清晰、生动的方式，将这些复杂而又迷人的科学知识传递给我。

评分☆☆☆☆☆

拿到这本书的瞬间，我脑海中就浮现出许多与“神迹”二字相关的画面，那些在科幻电影中才能看到的场景，是否在这本书中能够找到现实的影子？我对基因药物的了解其实非常有限，只知道它似乎能从根本上解决一些遗传性疾病的问题，但具体是如何实现的，以及它背后蕴含的科学原理，对我来说仍然是一片模糊。这本书的标题，特别是“基因药物的诞生与发展”，让我看到了一个完整的叙事线索。我希望作者能够从基因药物的起源讲起，比如人类最初对基因的认知是如何一步步深入的，又有哪些关键性的理论突破，为基因药物的研究奠定了基础。然后，再详细地阐述基因药物是如何被设计、合成以及最终应用于临床的。我非常想了解，在“诞生”这个过程中，科学家们是否遇到了难以想象的困难，是否经历过无数次的失败？而“发展”又意味着什么？它是否是一个不断完善、不断拓展的进程？这本书是否会提及不同类型的基因药物，比如基因治疗、基因编辑等等，以及它们各自的特点和应用前景？我期待着一场关于基因药物的深度探索，一次对生命科学前沿的知识盛宴。

评分☆☆☆☆☆

这本书的封面设计就足够吸引人，那种深邃的蓝色背景，点缀着抽象的DNA螺旋结构，再辅以“神迹”这个词汇，一下子就勾起了我强烈的好奇心。作为一个对科学，尤其是生命科学充满向往的普通读者，我常常觉得那些尖端的生物科技离我们很遥远，像是实验室里的神秘魔法。但这本书的名字，特别是“基因药物的诞生与发展”这一部分，让我觉得它正在尝试搭建一座桥梁，将那些高深的科学概念，用一种更易于理解，甚至带点传奇色彩的方式呈现出来。我尤其期待作者能够通过生动的叙述，让我领略到科学家们在探索基因奥秘过程中所经历的艰辛与辉煌，那些灵感的闪现，那些突破性的发现，究竟是如何一点点地将“神迹”变为现实的。高新技术科普丛书的定位也让我对接下来的阅读充满了信心，这意味着这本书不会是枯燥的说教，而是会用一种引人入胜的方式，向我展示基因药物这个新兴领域是如何从概念走向实际应用，又是如何悄然改变着人类的健康和生活。我迫不及待地想知道，那些曾经被认为是不可能治愈的疾病，是如何在基因药物的出现下，展现出新的曙光。

评分☆☆☆☆☆

这本书的书名《生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展》本身就极具吸引力。“神迹”二字，在科学领域，往往意味着那些颠覆性的、难以置信的突破。我一直对生物科技，特别是基因领域的发展非常关注，但对于基因药物的具体运作机制和发展历程，我还有很多不甚了解的地方。这本书的副标题“基因药物的诞生与发展”让我看到了一个完整的知识体系。我希望能够通过阅读这本书，系统地了解基因药物的起源，包括它是如何被设想出来的，以及在早期研究阶段，科学家们是如何一步步探索和攻克技术难关的。同时，我也对基因药物的“发展”过程充满了兴趣。我想知道，从最初的概念到如今的临床应用，基因药物经历了哪些重要的里程碑？它在治疗不同疾病方面，是如何不断进步和创新的？这本书的“高新技术科普丛书”定位，让我相信它能够用一种易于理解的方式，为我揭示基因药物背后复杂的科学原理，让我深刻理解，这些“神迹”是如何被人类的智慧和不懈努力所创造出来的。